Генна терапия какво представлява, как се прави и какво може да се лекува

Генната терапия, известна още като генна терапия или редактиране на ген, е иновативно лечение, което се състои от набор от техники, които могат да бъдат полезни при лечението и профилактиката на сложни заболявания, като генетични заболявания и рак, чрез промяна на специфични гени.

Гените могат да бъдат определени като основна единица на наследствеността и се състоят от специфична последователност от нуклеинови киселини, тоест ДНК и РНК и които носят информация, свързана с характеристиките и здравето на човека. По този начин този вид лечение се състои в причиняване на промени в ДНК на засегнатите от болестта клетки и активиране на защитните сили на организма, за да разпознае увредената тъкан и да насърчи нейното елиминиране..

Заболяванията, които могат да бъдат лекувани по този начин, са тези, които включват известна промяна в ДНК, като рак, автоимунни заболявания, диабет, муковисцидоза, сред други дегенеративни или генетични заболявания, но в много случаи те все още са във фаза на развитие. тестове.

Как се прави

Генната терапия се състои в използване на гени вместо лекарства за лечение на заболявания. Извършва се чрез промяна на генетичния материал на тъканта, компрометирана от болестта от друга, която е нормална. В момента генната терапия се провежда с помощта на две молекулярни техники, CRISPR техниката и Car T-Cell техника:

CRISPR техника

Техниката CRISPR се състои в промяна на специфични области на ДНК, които могат да бъдат свързани с болести. По този начин тази техника позволява да се променят гени на определени места по точно, бързо и по-евтино. По принцип техниката може да бъде изпълнена на няколко стъпки:

Идентифицират се специфични гени, които също могат да бъдат наречени целеви гени или последователности;
След идентификация учените създават последователност „ръководство РНК“, която допълва целевия регион;
Тази РНК се поставя в клетката заедно с протеина Cas 9, който работи чрез разрязване на целевата ДНК последователност;
След това се добавя нова ДНК последователност в предишната последователност.

Повечето генетични промени включват гени, разположени в соматични клетки, тоест клетки, които съдържат генетичен материал, който не се предава от поколение на поколение, ограничавайки промяната само до този човек. Появиха се обаче изследвания и експерименти, при които техниката CRISPR се изпълнява върху зародишни клетки, тоест върху яйцеклетката или сперматозоидите, което породи серия от въпроси относно прилагането на техниката и нейната безопасност в развитието на човека..

Дългосрочните последици от техниката и редактирането на гените все още не са известни. Учените смятат, че манипулирането на човешки гени може да направи човек по-податлив на появата на спонтанни мутации, които могат да доведат до свръхективация на имунната система или до появата на по-сериозни заболявания.

В допълнение към дискусията относно редактирането на гените, за да се върти около възможността за спонтанни мутации и прехвърляне на промяната за бъдещите поколения, е обсъден и широко етичният въпрос на процедурата, тъй като тази техника може да се използва и за промяна на характеристиките на бебето, т.е. като цвят на очите, височина, цвят на косата и т.н..

Техника за автомобилни Т-клетки

Техниката Car T-Cell вече се използва в САЩ, Европа, Китай и Япония и наскоро се използва в Бразилия за лечение на лимфом. Тази техника се състои в промяна на имунната система, така че туморните клетки да бъдат лесно разпознати и елиминирани от тялото.

За това защитните Т клетки на човека се отстраняват и генетичният им материал се манипулира чрез добавяне на CAR гена към клетките, който е известен като химерен антигенен рецептор. След добавяне на гена, броят на клетките се увеличава и от момента, когато се провери адекватен брой клетки и наличието на по-адаптирани структури за разпознаване на тумор, има индукция на влошаване на имунната система на човека и след това инжектиране на защитните клетки, модифицирани с CAR гена.

По този начин има активиране на имунната система, която започва да разпознава по-лесно туморните клетки и може да елиминира тези клетки по-ефективно..

Болести, които генната терапия може да лекува

Генната терапия е обещаваща за лечението на всяко генетично заболяване, но само за някои то вече може да се проведе или е във фаза на тестване. Генетичното редактиране е проучено с цел лечение на генетични заболявания, като муковисцидоза, вродена слепота, хемофилия и сърповидно-клетъчна анемия, например, но също така се счита за техника, която може да насърчи превенцията на по-сериозни и сложни заболявания, като напр. например рак, сърдечни заболявания и HIV инфекция, например.

Въпреки че са по-проучени за лечение и профилактика на заболявания, редактирането на гени може да се прилага и в растения, така че те да станат по-толерантни към климатичните промени и по-устойчиви на паразити и пестициди, както и в храни с цел да бъдат по-хранителни.

Генна терапия срещу рак

Генната терапия за лечение на рак вече се провежда в някои страни и е особено показана за специфични случаи на левкемии, лимфоми, меланоми или саркоми, например. Този тип терапия се състои главно в активиране на защитните клетки на организма да разпознават туморните клетки и да ги елиминират, което се извършва чрез инжектиране на генетично модифицирани тъкани или вируси в тялото на пациента..

Смята се, че в бъдеще генната терапия ще стане по-ефективна и ще замени сегашното лечение на рака, но тъй като тя все още е скъпа и изисква напреднала технология, за предпочитане е показана в случаите, които не отговарят на лечение с химиотерапия, лъчетерапия и хирургия.